Erstes gen-editierbares Therapeutikum weltweit in England verfügbar

In einer wegweisenden Übereinkunft zwischen Vertex Pharmaceuticals und dem staatlichen Gesundheitssystem Englands wird erstmals eine Therapie verfügbar, die auf der Gen-Editing-Technologie Crispr basiert. Die Behandlung namens Casgevy, entwickelt von Vertex und Crispr Therapeutics, wird Patienten mit einer schweren Form der Beta-Thalassämie zur Verfügung gestellt. Diese erblich bedingte Blutstörung erfordert regelmäßige Bluttransfusionen, die für die Betroffenen einen erheblichen Einschnitt in Lebensqualität und Alltagsorganisation bedeuten. Das National Institute for Health and Care Excellence (NICE), Englands Regulierungsbehörde für Arzneimittelpreise, gab bekannt, dass diese innovative Therapie eine einmalige Infusion sei. Casgevy könnte somit das Leben vieler Patienten entscheidend verbessern und ihre Abhängigkeit von regelmäßigen Transfusionen verringern. Durch diese bahnbrechende Kooperation wird ein bedeutender Schritt in der personalisierten Medizin und in der Behandlung genetischer Erkrankungen gemacht. Dies könnte auch die Tür für zukünftige Entwicklungen und neue Therapien öffnen, die auf der Crispr-Technologie basieren.