In einem bemerkenswerten Schritt zur Förderung medizinischer Innovationen hat das Biotechnologieunternehmen NurExone seine Pläne zur Durchführung klinischer Studien für eine bahnbrechende Therapie bei akuten Rückenmarksverletzungen angekündigt. Diese Neuigkeit wurde auf der renommierten Jahrestagung der American Spinal Injury Association von Professor Nahshon Knoller enthüllt, der als leitender klinischer Berater des Unternehmens tätig ist. Die für das Jahr 2026 angesetzte Phase-1/2a-Studie stellt einen bedeutsamen Meilenstein für NurExone dar und hat das Potenzial, die Behandlungsmöglichkeiten für Verletzungen des zentralen Nervensystems erheblich zu erweitern.
Die geplanten klinischen Untersuchungen fokussieren sich auf Erwachsene, die unter traumatischen Rückenmarksverletzungen leiden und werden umfassende Sicherheitsbewertungen sowie Messungen der funktionellen Erholung umfassen. Die Studie ist in zwei Abschnitte unterteilt: In der initialen Phase der Dosis-Eskalationsstudie sollen bis zu 18 Patienten behandelt werden, gefolgt von einer randomisierten, doppelblinden Untersuchung bei weiteren Teilnehmern. Das Herzstück dieser innovativen Therapie, bekannt als ExoPTEN, basiert auf der Nutzung von Exosomen, die aus mesenchymalen Stammzellen gewonnen werden. Diese Exosomen sollen durch den Einsatz von siRNA (small interfering RNA) die neuronale Regeneration fördern und stellen somit eine vielversprechende neue Behandlungsform dar.
Dr. Lior Shaltiel, CEO von NurExone, unterstreicht die Bedeutung des Übergangs des Unternehmens in die klinische Erprobungsphase und hebt die potenziellen Auswirkungen der ExoPTEN-Therapie hervor, die darauf abzielt, bisher ungedeckte medizinische Bedürfnisse bei Rückenmarksverletzungen zu adressieren. Die ExoPTEN-Therapie, die sowohl intranasal als auch intrathekal verabreicht werden kann, hat bereits den begehrten Orphan-Drug-Status von den Gesundheitsbehörden in den USA und Europa erhalten, was die Bedeutung dieser Entwicklung weiter unterstreicht. Professor Nahshon Knoller fügt hinzu, dass die wissenschaftlichen Erkenntnisse und klinischen Fortschritte von NurExone internationale Anerkennung finden, was die globale Relevanz und das Potenzial der Therapie verdeutlicht.
Diese Studienpläne markieren nicht nur einen entscheidenden Schritt für NurExone, sondern auch für die gesamte medizinische Gemeinschaft, die sich mit den Herausforderungen der Behandlung von Rückenmarksverletzungen auseinandersetzt. Durch die innovative Anwendung neuartiger biotechnologischer Ansätze könnte ExoPTEN langfristig die Lebensqualität von Patienten weltweit verbessern und neue Perspektiven in der neuroregenerativen Medizin eröffnen.