Biotechnologie-Pionier Krystal Biotech fokussiert auf seltene Krankheiten

Krystal Biotech, ein fortgeschrittenes Biotechnologieunternehmen, widmet sich der Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung genetischer Medikamente für Patienten mit seltenen Erkrankungen in den USA. Mit großem Engagement bringt das Unternehmen VYJUVEK (B-VEC) auf den Markt, ein bahnbrechendes Medikament zur Behandlung der dystrophen Epidermolysis bullosa (DEB). Zusätzlich zu diesem Flaggschiff-Produkt arbeitet Krystal Biotech an einer vielversprechenden Pipeline weiterer therapeutischer Lösungen. Diese umfasst KB105, das sich derzeit in Phase 1/2 der klinischen Studien befindet, um autosomal-rezessive kongenitale Ichthyose zu behandeln, und KB104, das für das Netherton-Syndrom entwickelt wird. In den frühen Phasen der klinischen Erprobung befinden sich zudem KB407 zur Behandlung von Mukoviszidose, KB707 für Patienten mit anti-PD-1 rezidivierenden/refraktären Tumoren sowie KB408 für den Alpha-1-Antitrypsinmangel. KB301 hebt sich mit Phase-2-Studien zur Behandlung ästhetischer Hautprobleme hervor und wird auch in offenen Studien für die Augenkomplikationen von DEB getestet. Gegründet 2016 mit Hauptsitz in Pittsburgh, Pennsylvania, zeigt das Unternehmen vielversprechendes Potenzial für die Zukunft.